2025 年 1 月初，MIT Tech Review 公布了被认为最有潜力的十大突破性技术，涉及科技、生物和医疗等各个方面，被认为是在未来几十年内可以重新定义未来的技术。其中，干细胞疗法因其有望治愈多种疾病 (神经退行性疾病、糖尿病、癫痫、癌症、心力衰竭和眼部疾病等) 的巨大潜力而备受瞩目[1]!

干细胞治疗即诱导干细胞分化为各种类型的成体细胞 (如神经细胞，胰岛细胞)，移植进入人体特定部位替换病变的细胞发挥功能，达到治疗疾病的目的。早期使用病毒转导系统引入重编程因子，存在致癌风险，且重编程效率低。相比之下，小分子化合物可以弥补这些缺陷，具有易于使用且方便，作用快，稳定性好，成本低，过程可控，安全性高等优势，并且可以通过药物化学进一步修改单个分子以增加效力、安全性或稳定性。这些属性使小分子在干细胞治疗和再生医学发展中展现了巨大前景。